ゲノム編集でAIDS治療

写真はイメージ（Ｃ）日刊ゲンダイ

　細胞の染色体に載っている遺伝子を働かなくする（破壊する）ことを、バイオの世界では「ノックアウト」と呼びます。１９７０年代から実用化されており、研究に多用されてきました。しかし、かなりの手間と時間とお金がかかるため、産業化は遅れていました。

　ところが、この問題を一気に解決するまったく新しい技術が出てきたのです。「ゲノム編集」と呼ばれるもので、中でも２０１３年に出現した「ＣＲＩＳＰＲ／Ｃａｓ９」（クリスパー・キャスナイン）は「革命」といわれるほど注目されています。

　これは、ガイドＲＮＡと、Ｃａｓ９と呼ばれるＤＮＡ切断酵素を組み合わせた方法です。ガイドＲＮＡとは、ＤＮＡの狙った場所に結合するように設計された特殊な分子です。Ｃａｓ９はガイドＲＮＡが結合した位置でＤＮＡを切断します。切られたＤＮＡは細胞に備わっている修復機能によって再びつなぎ合わされるのですが、その際に一定の確率でミスが生じ、その部分の遺伝情報が壊れてしまいます。つまり、その遺伝子を「ノックアウト」できるのです。

　ガイドＲＮＡは切断したい場所に応じて、簡単・安価に作り変えることが可能で、Ｃａｓ９も安価な酵素。いまや高校生でも、カエルやマウスの遺伝子を低予算で自在にノックアウトできるといわれるほどです。

　この方法を使って、ＡＩＤＳを治療する試みが進んでいます。血中に漂っているＨＩＶ（ＡＩＤＳウイルス）は、抗ウイルス薬によって撃退できます。しかし一部のウイルスは、ヒトの細胞の染色体に寄生して潜伏しているため薬剤が効かず、いずれ活動を再開してきます。そこで、休眠状態のＨＩＶの遺伝子をゲノム編集技術で切断してしまおうというアイデアが出てきたのです。

　アメリカの研究チームが、ヒトの培養細胞内で休眠状態にあるＨＩＶを、ＣＲＩＳＰＲ／Ｃａｓ９で完全に不活化することに成功しています。肝炎ウイルスなども細胞内に潜伏する性質があるため、そちらの治療にも期待がかかります。

　とはいえ、今すぐ治療に使えるわけではありません。ＡＩＤＳ患者の体内には、ＨＩＶが潜伏している細胞が何百億、何千億とあります。そのすべてを不活化することは、現時点では不可能だからです。しかし、輸血用血液からＨＩＶを除去することは、早期に可能になるかもしれません。