血友病は、血液中の血を固めるタンパク質の一部が欠乏、またはうまく働かないために止血しにくくなる代表的な病気。主に遺伝性で、１３種類ある血液凝固因子のうち、８番（第Ⅷ因子）に異常があると「血友病Ａ」、９番（第Ⅸ因子）に異常があると「血友病Ｂ」という。
国内の患者数は、血友病Ａが約５０００人、血友病Ｂが約１０００人。同科の患者数はその１０％を占め、国内最大規模の血友病センターとして知られる。これまで同科を率いてきた国内の血友病治療の第一人者、花房秀次部長（理事長）が昨年１１月に逝去。今年２月に古くから親交のあった東京医科大学の鈴木隆史医師（顔写真）が部長に就任した。同科の特徴をこう言う。
「国内で血友病の患者さんを診ている医療機関は１０００施設程度で、ほとんどは患者数が５人以下です。地方で患者数が少ないと、薬のラインアップを確保するのも大変です。当科は花房先生の功績で多くの患者さんが通院しており、国内で認可されている薬（血友病Ａ＝８種類、血友病Ｂ＝６種類）は、すべて使うことができます」
■患者のトータルケアを実践
治療は、昔は出血したときに不足する凝固因子を病院で注射していたが、１９８３年から自己注射が認められ、いまでは出血を事前に予防するために、患者や親が自宅で定期的に静脈注射する「定期補充療法」が一般的だ。
１回の注射は２．５～５㏄。従来の薬剤で最も多く使われている投与回数は、血友病Ａが週３回、血友病Ｂが週２回。ただし、薬の半減期（持続時間）は個人差が大きく、年齢や体重などの影響も受ける。薬の選択や頻度は、個々の患者ごとに判断する必要があるという。
「いまは薬が進歩して、長時間作用型製剤も出ています。血友病Ａでは従来より１・５倍程度延長しており、注射は週２回で、血友病Ｂでは４～５倍延び、週１回、あるいは２週に１回の注射で済む場合もあります」
また、患者数が多い同科では最新治療の臨床試験が常に行われている。条件がクリアできれば治験の参加も可能だ。近年注目されているのは、すでに欧米で治験が進められている血友病Ｂの遺伝子治療だ。これは１回の点滴注射で５～１０年、出血しないで過ごせる可能性があるといわれている。遠くない将来、日本でも治験が導入される可能性があるという。
血友病の多くは幼少期から症状が出始め、一生の付き合いが必要な病気だ。そのため、整形外科、リハビリ、栄養士、ソーシャルワーカー、臨床心理士らと連携したトータル的な包括医療に取り組んでいるのも同科の特色だ。血友病で特に問題になるのは、関節内の深部出血。繰り返すと、関節組織が破壊される関節症を引き起こす。
「定期補充療法が普及したいまは、関節内の出血を経験していない子供の患者さんは多いのですが、昔ながらの治療をしてきた４０～５０代では、人工関節にしなくてはいけない患者さんもいます。その予防やケアのためにも、包括医療はとても重要になります」
血友病は全体の患者数が多くないので、すべての患者が専門医の医療を受けているわけではなく、施設や地域間の格差が大きい。困ったこと、知りたいことがあれば、何でも気軽に相談してもらいたいという。
■データ■
前身が中島飛行機付属病院。
◆スタッフ数＝常勤医師４人、包括医療スタッフ４人
◆血液科の年間初診患者数（２０１５年度）＝１３５人
◆血友病通院患者数（同）＝血友病Ａ‥５６３人、血友病Ｂ‥１３９人
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【血友病】荻窪病院・血液科（東京都杉並区）
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