遺伝病もがんもゲノム編集で治せる時代が近づいてきた

（Ｃ）ＰＩＸＴＡ

　遺伝病をゲノム編集で治療する――。その可能性が広がっています。

　筋ジストロフィーは運動障害や呼吸困難を伴う進行性の遺伝病です。筋肉のタンパク質を作る遺伝子の異常によって生じます。逆に遺伝子を修正できれば、患者は助かるはず。しかしゲノム編集は細胞レベルの技術です。成長した個体に使うためには、いくつものハードルを越えなければなりません。

　もっとも難しいのが、ゲノム編集に必要な分子ツールを筋肉細胞にうまく届ける技術です。そこで特殊なウイルスに分子ツールをのせて、個体に感染させるという方法が考案されました。

　アメリカの研究チームが筋ジストロフィーのマウスに試したところ、「正常」とまではいかないものの、筋肉の強度や麻痺が改善されることが確認されました。これは一部の筋肉細胞が、期待どおりゲノム編集されたことを意味します。まだ１００％ではありませんし、安全性などが確認されていないため、ヒトへの適用には至っていません。しかし、今まで治療方法がなかった遺伝病を治せる可能性が出てきたのです。