遺伝病もがんもゲノム編集で治せる時代が近づいてきた

（Ｃ）ＰＩＸＴＡ

　遺伝病をゲノム編集で治療する――。その可能性が広がっています。

　筋ジストロフィーは運動障害や呼吸困難を伴う進行性の遺伝病です。筋肉のタンパク質を作る遺伝子の異常によって生じます。逆に遺伝子を修正できれば、患者は助かるはず。しかしゲノム編集は細胞レベルの技術です。成長した個体に使うためには、いくつものハードルを越えなければなりません。

　もっとも難しいのが、ゲノム編集に必要な分子ツールを筋肉細胞にうまく届ける技術です。そこで特殊なウイルスに分子ツールをのせて、個体に感染させるという方法が考案されました。

　アメリカの研究チームが筋ジストロフィーのマウスに試したところ、「正常」とまではいかないものの、筋肉の強度や麻痺が改善されることが確認されました。これは一部の筋肉細胞が、期待どおりゲノム編集されたことを意味します。まだ１００％ではありませんし、安全性などが確認されていないため、ヒトへの適用には至っていません。しかし、今まで治療方法がなかった遺伝病を治せる可能性が出てきたのです。

　ただ、この方法はがんには使えそうにありません。がんも遺伝子の異常によって生じる病気ですが、根本的な治療のためにはすべてのがん細胞の遺伝子を編集する必要があるからです。一部だけでは再発してしまいます。

　そこで注目を集めているのがＣＡＲ―Ｔキメラ抗原受容体（Ｔ細胞）と呼ばれる方法です。Ｔ細胞は免疫細胞の一種で、外敵に対して強い殺傷力を発揮します。しかしがん細胞を外敵と見なすのが苦手。そこで患者から採ったＴ細胞に、がん細胞のみを認識するようなゲノム編集を施し、もとの患者に戻すのです。するとがん細胞だけを選んで攻撃してくれます。しかも改良Ｔ細胞は体内に定着し、増殖することもできるので、継続的にがん細胞を監視し、再発すれば自動的に攻撃を繰り返します。

　すでにアメリカなどで承認され、治療に使われています。患者１人当たり日本円で５０００万円もかかるのがネックになっていますが、もっと安くできる方法が世界中で研究されています。将来的には、手術や抗がん剤に取って代わる治療になるかもしれません。