バイオ企業が国内初の保険的用 遺伝子治療薬は拡大するか

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 治療法のない難病に苦しむ患者に朗報だ。国内初の遺伝子治療薬として保険適用を承認された「コラテジェン」が、9月4日から販売となった。

 大阪大学医学部の森下竜一教授らが開発し、大阪のバイオベンチャー企業のアンジェス(山田英社長)が製造する(販売元は田辺三菱製薬)。

「コラテジェン」は手足の動脈が狭くなったり、閉塞して血行が悪くなり、足のしびれや潰瘍ができる「慢性動脈閉塞症」の患者が対象。症状が悪化すると激痛を伴い下肢の壊死に至ることがある難病だ。患者数は約1000人で、価格は60万360円(4ミリグラム・1.6ミリリットル、1瓶当たり)。

 遺伝子治療は末期がんの患者ら、治療法のない一部の病気に限定して行われている治療だ。遺伝子の傷を修復し、有害な遺伝子の働きを抑えるために、患者の細胞に正常な遺伝子を導入して病気を治療することを目的とする。「コラテジェン」は患者の筋肉に直接投与する遺伝子治療薬だ。

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