遺伝子治療薬はここまで来ている

「遺伝子」=「指示書」に誤記や消失があると病気になる

(提供写真)

 遺伝子治療薬は研究の歴史は深いものの、医療においては使われ始めたばかりです。対象となる疾患も少なく、まったく馴染みがない、もしかしたら聞いたこともないという方のほうが一般的でしょう。そこで、遺伝子治療薬について従来薬との違いや薬効、対象となる疾患などを期待感を込めて解説していきます。

 まず、最先端の遺伝子治療薬について解説する前に、「遺伝子」とは何かについて簡単に触れておきます。

 遺伝子とは何か? 抽象的にいえば「生命活動を営むための必要な指示書」です。その指示書は染色体またはDNA(ゲノム情報と呼ばれることもあります)という膨大なページの説明書から、必要な時に必要な箇所だけを抜き出したものになります。つまり、「人の生命活動の説明書」=「DNA」で、すべての人がおのおの違った説明書を持っています。その説明書の中から、「今この活動をするなら、こちらのここに必要なことが書いてありますよ」と一文を切り出したものが遺伝子ということです。

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神崎浩孝

1980年、岡山県生まれ。岡山県立岡山一宮高校、岡山大学薬学部、岡山大学大学院医歯薬学総合研究科卒。米ロサンゼルスの「Cedars-Sinai Medical Center」勤務を経て、2013年に岡山大学病院薬剤部に着任。患者の気持ちに寄り添う医療、根拠に基づく医療の推進に臨床と研究の両面からアプローチしている。

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