遺伝子治療薬はここまで来ている

遺伝子を薬で制御し「タンパク質」の量と質を適正化させる

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 最新の「遺伝子治療薬」を知るためには、まずは「遺伝子」について知っておく必要があります。そのため、前回は「DNAは個人を特徴づける説明書。遺伝子は説明書の一文を切り出した指示書。指示書の組み合わせでヒトは複雑な生命活動ができる」というお話をしました。ヒトに限らず、他の動物でも植物でもすべての生き物が遺伝子という指示書によって生命活動を行っているのです。ですから、DNAや遺伝子に何かエラーがあれば病気になってしまったり、時には命に関わることもあるのです。

 DNAや遺伝子のエラーによって何が起きるのかというと、生命活動の主役である「タンパク質」が正常に働かなくなります。DNAを説明書、遺伝子を指示書と考えた場合、タンパク質は「製品」です。生命活動に必須の製品は、必要な時に必要な量だけ作られないといけませんし、不良品であってはなりません。

 説明書や指示書が間違っていると、製品が多すぎたり少なすぎたり、不良品ができたりします。その状態こそが病気なのです。つまり、遺伝子治療薬のコンセプトは「製品=タンパク質が過不足なく質の良いものとしてできあがるように、指示書である遺伝子を薬で制御して適正化しよう」というものになります。

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神崎浩孝

1980年、岡山県生まれ。岡山県立岡山一宮高校、岡山大学薬学部、岡山大学大学院医歯薬学総合研究科卒。米ロサンゼルスの「Cedars-Sinai Medical Center」勤務を経て、2013年に岡山大学病院薬剤部に着任。患者の気持ちに寄り添う医療、根拠に基づく医療の推進に臨床と研究の両面からアプローチしている。

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