遺伝子治療薬はここまで来ている

遺伝子を薬で制御し「タンパク質」の量と質を適正化させる

写真はイメージ

 従来の薬は、製品であるタンパク質の量や質を変化させるのではなく、多くできてしまったタンパク質に対してはその機能を下げるように、少なすぎる場合にはその機能を上げるか量が増えるように働きかけるものでした。根本的に(直接的に)タンパク質の量や質を変動させるものではありません。

 そのため、これまでの治療は病気になってから行う対症療法が主体です。根本的にエラーを抱えている先天性疾患の多くが治療困難であったのも、このためなのです。

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神崎浩孝

神崎浩孝

1980年、岡山県生まれ。岡山県立岡山一宮高校、岡山大学薬学部、岡山大学大学院医歯薬学総合研究科卒。米ロサンゼルスの「Cedars-Sinai Medical Center」勤務を経て、2013年に岡山大学病院薬剤部に着任。患者の気持ちに寄り添う医療、根拠に基づく医療の推進に臨床と研究の両面からアプローチしている。

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