従来の薬は、製品であるタンパク質の量や質を変化させるのではなく、多くできてしまったタンパク質に対してはその機能を下げるように、少なすぎる場合にはその機能を上げるか量が増えるように働きかけるものでした。根本的に(直接的に)タンパク質の量や質を変動させるものではありません。
そのため、これまでの治療は病気になってから行う対症療法が主体です。根本的にエラーを抱えている先天性疾患の多くが治療困難であったのも、このためなのです。
遺伝子治療薬はここまで来ている