遺伝子治療薬を知るためには、「遺伝子」とは何かを知る必要があります。「DNA」は個人を特徴づける説明書、「遺伝子」は作業指示書で、遺伝子をもとに作られた「タンパク質」が生命活動の源となる製品(部品)に当たります。
このDNAからタンパク質ができるまでの流れは「セントラルドグマ」と呼ばれていて、その過程のどこかが1カ所でも破綻すると、病気になってしまいます。セントラルドグマの破綻が、受精卵やかなり早い段階で起こった場合は先天性疾患に、年を重ねてから起こった場合は後天的な疾患=一般的な病気になります。
生命体は、進化の過程で「セントラルドグマが破綻した細胞は自ら死ぬ」という防御機構を獲得していて、病気から体を守るシステムが備わっています。しかし、この防御機構が働かずにタンパク質の不良品がたくさん作られると、生命活動のバランスが崩れる=病気になるのです。
遺伝子治療薬はここまで来ている