国内では4種類 遺伝子治療薬で治療できる病気はまだ限定的

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　遺伝子治療薬について理解を深めるため、これまで遺伝子治療の背景を説明してきました。

　現在、国内で使われている遺伝子治療薬は４種類で、海外を含めても５種類です。また、対象となる疾患や症状も４種類ですので、現時点では遺伝子治療薬によって治療できる病気は極めて限定的といえます。遺伝子治療は近年急速に開発されていますが、まだまだ「どんな病気でも治る」というステージまでは来ていないということです。

　いま使われている遺伝子治療薬は、それぞれまったく異なる作用によって効果を発揮します。基本的には、「足りない遺伝子を補うもの」と「病気の原因となる遺伝子を無効化するもの」に大別できます。

　足りない遺伝子を補う薬の成分はＤＮＡで、目的の遺伝子を発現する型となるものを直接細胞に入れ込むことで効果を発揮します。

　一方、病気の原因となる遺伝子を無効化する薬の成分もＤＮＡと同じような核酸と呼ばれる物質です。目的の遺伝子を無効化する作用は現在のところ２種類あり、目的の遺伝子と結合する（トラップする）ものと、目的の遺伝子をバラバラに分解してしまうものがあります。いずれも、体に悪さをして病気を引き起こす遺伝子を働かなくすることで効果を発揮します。