対症療法だけだった難病が遺伝子治療薬で治療できるように

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　ＳＭＡはＩ～Ⅳ型の４つに分類され、Ｉ型とⅡ型では９５％以上にＳＭＮ１遺伝子の異常（変異）が認められます。また重症なのもＩ型とⅡ型です。

　ＳＭＡは指定難病で、これまで対症療法以外の治療法はありませんでした。しかし、遺伝子治療薬が開発されたことにより、治療ができるようになってきたのです。次回、詳しくお話しします。