画期的な薬の開発で歩けなかった子供が歩けるようになった

写真はイメージ（Ｃ）日刊ゲンダイ

　体内には、ＳＭＮタンパク質を作るもう１つの遺伝子であるＳＭＮ２遺伝子という遺伝子があります。スピンラザはそのＳＭＮ２遺伝子に結合して、正常なＳＭＮタンパク質が作られるように促します。これによってＳＭＮ１異常で不足していたＳＭＮタンパク質を補うことができ、治療効果を発揮するのです。

　核酸医薬品としても世界初で画期的なことに加え、原因遺伝子そのものを標的とせず、同様の働きをする遺伝子を標的にして不足している物質を補う、という抜け道のような治療法を実現させたことがまた画期的といえます。

　いずれにせよ、ＳＭＡに対する遺伝子治療薬は科学技術の結晶であり、治療困難だった患者と家族に希望もたらしたという点で、素晴らしい薬といえます。