難治性の白血病の遺伝子治療薬は「患者自身の血液」が薬に

　実際に医療現場で使われている遺伝子治療薬の中から、今回は難治性の白血病の治療に対する遺伝子治療薬である「キムリア」（一般名：チサゲンレクルユーセル）について解説します。キムリアは「ＣＡＲ―Ｔ（カーティー）療法」の先駆けとなった薬で、２０１９年３月に日本でも認可が下りている画期的な新薬です。

　まずキムリアが注目された理由のひとつに価格があげられます。１回の治療にかかる金額は約３４００万円。保険診療も可能なので、患者さんが満額を支払うわけではないとはいえ、超高額です。

　もちろん、注目されたのは価格だけではありません。キムリアは他の薬とまったく違う、まったく新しい薬です。従来、「薬」といえば、合成した化学物質、天然物から抽出した化学物質、最近では生物学的製剤と呼ばれる細胞由来の製剤や血液製剤などでした。しかし、キムリアは「自分自身の血液（細胞）」が薬になるのです。