原因遺伝子が増えて発症する病気にsiRNAが特効薬になる可能性

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　遺伝子に関連した病気は、原因となる遺伝子が「質的」に変化を起こす場合と「量的」に変化を起こす場合があります。

　量的な変化をもたらす場合、増える（過剰になる）ケースと減る（不足する）ケースがあります。原因となる遺伝子が増えた場合には、その原因遺伝子の発現を抑えることで病気が治ったり、症状が緩和したりします。

　遺伝子発現を抑制する技術のひとつに「ＲＮＡ干渉」（ＲＮＡｉ）というものがあります。ＲＮＡｉはＲＮＡという分子を使って、狙った遺伝子を切断するものです。「ｓｉＲＮＡ」はＲＮＡｉに用いられる試薬の一種で、さまざまな遺伝子に合わせカスタマイズされたｓｉＲＮＡがあり、それぞれ特定の遺伝子の発現を抑制します。つまり、あるｓｉＲＮＡはひとつの標的遺伝子の発現を抑えるのです。

「オンパットロ」（一般名パチシラン）は、このｓｉＲＮＡを用いた世界で初めての薬です。「遺伝性トランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチー」（ＡＴＴＲ―ＦＡＰ）という末梢神経を障害する難病に対する治療に使われます。