2万種の遺伝子から病気の原因遺伝子を同定するのは難しい

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　第２に製剤化する難しさがありました。薬として使うためには、効果もそうですが、まず安全でなくてはなりません。安全に使うためには、毒性がないことに加えて、標的にだけ薬が運ばれる必要があります。

　まず、標的とする臓器だけに薬を届けるというのは非常に難しいことでした。さらに、臓器に届いた後、細胞の一つ一つに遺伝子を入れていかなくてはならないのですが、これもまた大変なことなのです。近年になって、遺伝子の安定性を高める技術と、細胞に導入する技術が急速に高まったことも遺伝子治療薬が使われるようになった大きな要因です。

　そうしたさまざまな困難がありながら、世界中の研究者によって見いだされた遺伝子治療薬に関する研究結果と技術躍進によって、遺伝子治療薬が実際に薬として使われる下地が整ってきたのです。