核酸を安定させる技術進歩で遺伝子治療薬開発が大きく前進

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　それが近年、１本でも安定した核酸が開発されたことや、体内に入って２本から１本に分かれる技術が開発されたことによって、安定性の問題が解消されました。この問題解消は遺伝子治療薬の開発において大きな一歩であったといえます。

　他にも、標的臓器に薬を届け、細胞の中の核にまで薬を効率よく送達する技術の発達も遺伝子治療薬の開発促進につながっています。こうした製剤化の技術革新によって、遺伝子治療薬が実際に臨床で使われるようになってきたのです。