最高額の薬はウイルスを使って遺伝子を細胞の核まで届ける

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　遺伝子治療薬は、細胞に薬が運ばれるだけでは効果が発揮されず、細胞の中の核に入って初めて効果が表れます。ウイルスは細胞内に入って遺伝子を核に送るための最適な“運び屋”なので、理にかなっています。薬を運ぶためにウイルスを利用する時代になったというのは、驚異的な科学と医療の進歩を感じざるをえません。

　超高額とはいえ、ＳＭＡという短命で治療選択肢の少ない病気と闘っている患者さんが、この画期的な治療薬によって助かっているのは事実です。今後、こういった遺伝子治療薬がさらに増えてくることで、助かる命も増えるでしょう。