多くの人は「ウイルス」と聞いただけで悪いイメージを持ってしまうかもしれませんが、最新の薬の中にはウイルスを用いたものが開発されていて、人類の役にも立っています。脊髄性筋萎縮症(SMA)に対する新しい遺伝子治療薬「ゾルゲンスマ」は、治療の主役となる遺伝子(SMN1遺伝子をコードしたDNA)を目標とした細胞に送るための輸送媒体(ベクター)として、アデノ随伴ウイルスというウイルスが用いられています。これは、ウイルス自体の遺伝子を取り除いて病原性をなくし、代わりの治療に必要な遺伝子を入れ込むことで、ウイルスの感染力(遺伝子を細胞に到達させる力)をうまく遺伝子送達に生かしたもので、遺伝子の導入方法としては古くから用いられている手法です。
このように、ウイルスは人類の脅威でもある一方で、医療の発展にも一役買っているのです。
遺伝子治療薬はここまで来ている