人の体はさまざまな種類の細胞でできているのですが、そのほぼすべてに核があり、その核に完全に同じ説明書(DNA)が入っています。そして、説明書から一文を切り出した指示書である遺伝子は2万種類あり、それら指示書の組み合わせによって、生き物は複雑な生命活動を行うことができるのです。
言い換えれば、この説明書や指示書に誤記があったり、一部消されてしまった場合には、正しい生命活動ができず、病気になってしまいます。ですから、遺伝子は生命や病気の本質に関係しているとても重要なものなのです。
遺伝子治療薬はここまで来ている