「タンパク質＝製品」が作られる前にアプローチして治療

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　遺伝子治療は、遺伝子またはＤＮＡを書き換えたり補ったりすることで、不良品のタンパク質を生み出していた状況から、正常な（合格品の）タンパク質を作れるように導いて病気を治す治療法です。従来の治療は、不良品タンパク質の働きを抑えるか、正常なタンパク質を補うことで生命の機能を正常化するものでした。遺伝子治療は、体の説明書や指示書という製品が作られる前にアプローチして治療します。この点が画期的なのです。

「そんなことなら、もっと早く遺伝子治療薬が開発されればよかったのに」と思う方も多いかもしれませんが、それには技術的に難しいところがいくつもありました。近年の医療における遺伝子研究の進歩と、新しい製剤開発研究の進歩によって、ようやく遺伝子治療薬を治療に使うことができるようになってきたのです。