体内で必要な遺伝子を作り続ける新薬は生涯に1度の投与で済む

　まずはその金額で、米国では１回の投与が２億3000万円というから驚きです。そして、「一生涯に１度しか投与しない」という点も画期的といえます。他のSMAに対する遺伝子治療薬であるスピンラザは反復して投与しますが、ゾルゲンスマは１回きりでよいのです。

　１回きりの投与を可能にしたのも、「ウイルスを使った遺伝子治療」だからこそなのです。その作用機序を見てみましょう。患者にゾルゲンスマを投与すると、ウイルスによって標的の細胞に目的の遺伝子が運ばれて細胞内に遺伝子（薬の本体）が組み込まれ、その後はそこで必要な遺伝子をずっと作り続けます。そのため、一生涯に１度投与すればよいということになるわけです。

　通常、薬は必要ないものは分解され排泄されていきますが、ゾルゲンスマは体内で治療に必要な分子をずっと作り続けます。これが、今までになかった薬といわれるゆえんです。