遺伝子異常が引き起こす先天性の難病には、有効な治療法がないものが少なくありません。しかし、いくつかの病気で根本的な治療が可能になりつつあります。それが「遺伝子治療」です。正常な遺伝子を患者の細胞に移植するのです。
最初の遺伝子治療は1990年、米国で行われました。ADA欠損症と呼ばれる、遺伝子のわずかな異常によって生じる重症の免疫不全症患者に対して試みられたのです。免疫をつかさどるリンパ球がうまく作れなくなるため、感染症にかかりやすく、しかも重症化しやすくなります。しかし、患者に正常なADA遺伝子を移植したところ、免疫力がある程度高まったのでした。
具体的には、ウイルスを使って遺伝子を移植します。このときは、「レトロウイルス」と呼ばれる種類が使われました。
まずウイルスの遺伝子に、正常なADA遺伝子を組み込みます。次に患者から採取した骨髄細胞に感染させ、培養します。レトロウイルスは、組み込まれた遺伝子を細胞の染色体に挿入する性質を持っているのです。ここまでは試験管の中での操作です。
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